财经6月10日讯 渤健**今日宣布，创新**托夫生注射液(凯盛迪^™正式在**商业上市。

　　作为全球**获批的肌萎缩侧索硬化(ALS，俗称“渐冻症”精准****，托夫生注射液在**罕见病防治战略及加快引入创新**的利好政策推动下，于去年 9 月在**获批，用于**携带超氧化物歧化酶1(SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS**患者。此次托夫生注射液在**商业上市，填补了渐冻症**领域巨大未满足需求，开启了**渐冻症精准诊疗新**。

　　资料显示，作为运动神经元病中最常见的一种类型，ALS通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩。**，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，生存时间通常为3-5年。SOD1是**个被发现的ALS致病基因，也是**ALS人群中最常见的致病基因。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO**，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。

　　在所有ALS患者中，无论其有无家族病史，都有**几率是由SOD1基因突变引起。《2023肌萎缩侧索硬化(ALS基因检测与咨询的循证共识指南》指出，所有ALS患者都应接受包括SOD1在内的基因检测。基因检测可帮助患者明确自身所患ALS是否与特定基因突变相关，对于疾病的精准诊断、预后判断和精准**具有重要意义。

　　SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因****的需求极为迫切。北京大学第三医院神经内科樊东升教授介绍，对于渐冻症，尤其是具有明确遗传背景(如SOD1突变的患者，“早发现、早诊断、早**”至关重要。他提醒公众，若出现不明原因的进行性肌肉无力、肌肉跳动(束颤或肌肉萎缩等症状，应高度警惕，及时前往神经内科专病门诊就诊，争取宝贵的**时间窗。“托夫生注射液在**的上市，具有里程碑意义，将开启我国ALS对因**的新时代。我们呼吁进一步推动基因检测与诊疗规范化，让更多符合条件的患者尽早受益于这一**突破性疗法，把握**窗口期。”

　　北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱**理事长王金环表示，托夫生注射液投入临床使用，让患者群体倍感兴奋。长期以来，SOD1-ALS患者始终缺乏有效**手段，而这一突破性疗法的出现，为他们燃起了希望之火。“特别感谢**对创新**的支持，渤健对科学的坚守、以及各方的积极协作，让**创新疗法惠及**患者。”

　　“我国ALS患者诊疗需求亟待满足。2018年，渐冻症被纳入**首批罕见病目录，充分体现了**对这一群体享有‘健康平等权’的极大关注。然而，罕见病由于疾病机制复杂、患者人数少，使得企业面临研发成本高、风险高、市场获益极其有限等各种挑战。”北京康盟慈善基金会理事长柳莺表示，期待未来有更多力量加入罕见病防治，共同推动**医疗事业的高质量发展。

　　渤健亚太区总裁丁伟波表示，托夫生注射液的问世，是渤健在攻克 ALS难题道路上的重要里程碑。“托夫生注射液在**的商业上市，得益于**政策支持，政府部门**审评审批，和临床专家、患者组织及社会各界的助力。未来，渤健将继续深耕**，加快引入突破性创新疗法，为患者带来更多改变生命的**选择。”