财经6月21日讯 今日，由**罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会发起，再鼎医药支持的“给力人生不将就”—2025重症肌无力关爱月活动暨患者“双达标”护航行动启动会在京举行。

　　现场发布了**首份《重症肌无力**满意度调研报告》(《报告》，《报告》是基于对**近千名重症肌无力患者和医生的调研结果，旨在了解重症肌无力患者对现有**的满意度及**期望，发现医患双方对**目标的观念差异和沟通中存在的问题，帮助患者提升生活质量。

　　资料显示，重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为罕见病，具有病程长、难**、易复发的特点。

　　**罕见病联盟项目总负责人、北京罕见病诊疗与保障学会**郑佳音，北京协和医院神经科主任医师管宇宙，北京医院神经内科主任医师殷剑，四川省人民医院罕见病**主任谈颂，患者代表，再鼎医药**副总裁潘璐参与了当天活动。

　　超四成患者**未“达标”

　　《报告》显示，针对**满意度，患者呈现出“心口不一”的状态——超七成患者(74.2%自评对当前的**效果满意，但多个维度的数据同时表明，超四成患者(43.2%实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，即**未“达标”。

　　总体而言，医生对**的满意度比患者更高(93.7% vs 74.2%，且医患对**满意度的感知存在差异——388名患者自评**未“达标”，其中180人的主治医生认为其**效果良好；242名患者自评副作用不耐受，其中103人的主治医生认为有副作用但可控。

　　调研牵头专家、北京协和医院神经科主任医师管宇宙教授分析称，医患对**满意度的差异有多方面原因，医生普遍更关注肉眼可见的症状等生理指标，但患者还追求容貌、社交、情绪、心理等体验，这些需求在有限的门诊时间里很难被观察到或沟通清楚。

　　长期以来，重症肌无力以糖皮质**、非**类免疫抑制剂等传统**方案为主。在长期**过程中，许多患者虽然症状得到改善，但也经历了**副作用的影响。《报告》中，约四成患者(39.4%将减轻**副作用列为当下最主要的**目标，超过症状控制、防止复发。排名前三的副作用分别为：外貌发胖如“满月脸”、情绪波动或失眠、腹泻**，而这些问题也导致患者产生容貌自卑、焦虑、正常社交工作受限等深层次影响。

　　调研还发现，有54.5%的患者即便**未“达标”，仍选择维持现有**方案。“现有方案虽有副作用但能忍”“不愿折腾”是两大主要原因，显示出部分患者将就治的心态。

　　管宇宙教授指出，重症肌无力的**没有所谓的100分，患者需客观理性地接受与疾病长期共存的现实，医生也需要及时与患者沟通，帮助患者了解**的进展，保持对**的合理预期。实现疗效和安全性的双达标，这是医患共同的**目标。

　　将“双达标”列为重症肌无力**目标

　　目前，**外多个诊疗权威指南和共识都将“双达标”列为重症肌无力的**目标。**重达标是疗效达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是安全性达标，即**副作用**化，包括**副作用≤1级，口服**剂量≤5mg/天。只有实现“双达标”，患者才能真正意义上回归生活。

　　过往，**和免疫抑制剂等传统疗法虽然能在**程度上改善患者的肌无力症状，但在疾病长期控制及安全性方面均存在不足，无法满足患者恢复正常生活的需要。如今，重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向**时代，近两年已有多款生物制剂获批上市。以艾加莫德为例，作为****FcRn拮抗剂，在改善疾病症状、起效时间、长期安全性等方面显示出优势。

　　北京医院神经内科主任医师殷剑教授表示，对于患者来说，短期双达标意味着迅速控制症状，**危象和疾病恶化风险。长期双达标能****用量，**程度地减少副作用。重症肌无力患者规律使用生物靶向制剂，有望实现短期和长期双达标，回归正常生活。

　　作为一种慢性疾病，重症肌无力病程长，疲劳、感染等多种因素都会诱发疾病的复发和加重。因此，对病情的评估和管理尤为重要。ADL评估工具可以直观记录症状波动和**用量，判断是否实现“双达标”。但《报告》显示，仅不到一成患者能每周一次规律使用ADL评估工具。

　　四川省人民医院罕见病医学**主任谈颂教授表示，患者每周一次ADL量表自评，做几道选择题就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活动能力。一方面患者居家就能直观了解病情控制情况，另一方面也能帮助医生量化地识别症状控制不佳或副作用不耐受的患者。

　　谈颂教授介绍，ADL得分越高表明疾病对日常生活的影响越大，0或1分是理想的达标成绩。当ADL评分≥5分，说明症状控制不够理想，需尽快联系医生复诊；当ADL评分中，延髓部分得分≥2分，说明吞咽、说话、咀嚼受到明显影响，也应联系医生复诊。

　　活动现场还启动了“我要得零分”——ADL打卡挑战，鼓励患者每周打卡ADL，居家监测病情控制。

　　“再鼎作为一家创新型医药企业，始终关注重症肌无力患者的**需求。2023年和2024期间，我们先后上市了全球首款FcRn拮抗剂的注射剂和皮下剂型，开启了重症肌无力**的新时代。”再鼎医药**副总裁潘璐表示，公司通过医保、商保等支付方式来提高创新成果的可及性，就是希望能帮助到更多的全身型重症肌无力患者。