财经7月19日讯 全球生物**领域企业杰特贝林(CSL Behring日前宣布，其创新**FXIIa抑制剂单克隆抗体(garadacimab上市申请已正式获得**药品监督管理局药品审评**受理，用于预防遗传性血管性水肿(HAE发作。

　　此次受理是garadacimab在**上市进程中的关键里程碑，为**HAE患者带来了全新的预防性**选择。

　　资料显示，遗传性血管性水肿(HAE是一种罕见、可危及生命的遗传性疾病，以反复且不可预测的皮肤和/或黏膜下水肿发作为主要特征。发作部位常累及腹部、喉部、面部及四肢，因喉头水肿引发的呼吸困难甚至窒息是HAE患者的主要死因。在全球范围内，HAE的患病率约为1/10000至1/50000。目前，**尚缺乏**的HAE流行病学数据。

　　Garadacimab是全球首款且目前**靶向因子XIIa(FXIIa用于HAE预防性**的**，其创新的给**案为起始即采用每月一次皮下注射，通过预充式自动注射器可在15秒内完成，显著提升了**便捷性和患者依从性，适用于**和12岁及以上青少年患者。研究表明，FXIIa是触发HAE发作级联反应的关键因子。garadacimab通过精准抑制FXIIa，从源头上阻断该反应链，从而有助于控制HAE症状。基于其显著的临床价值，garadacimab已被纳入2024版《**遗传性血管性水肿诊断与**专家共识》，列为HAE的长期预防性****。目前，该**已在美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、瑞士、阿联酋等**和地区获得上市许可。

　　“此次新药申请获得受理是garadacimab惠及**HAE患者的重要一步。我们为有望将这款具有突破性机制的预防性**方案引入**而倍感振奋。”杰特贝林**总经理王玉表示，杰特贝林将持续与**药品监督管理局保持密切沟通，积极支持garadacimab在**的审评工作，期待早日为**HAE患者带来这一重要的**新选择。

　　据北京协和医院**反应科主任医师支玉香教授介绍，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率**可达40%，是HAE患者的主要死亡原因之一。及时干预，尤其是急性喉头水肿的抢救，直接关系到患者的生命安全。

　　支玉香教授表示，HAE**的**目标是实现疾病**控制(零发作和患者生活正常化。长期预防**能将发作**和严重程度降至**，帮助患者尽可能回归正常生活。然而，目前**可及的HAE针对性预防**选择仍显不足。“像garadacimab这类已在**上广泛应用的预防性****进入**审评阶段，令人倍感期待。这类**引入不仅能显著丰富临床**手段，更有望提升患者生存质量，**致命性发作风险，从而推动我国HAE规范化诊疗水平的整体进步。”