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世界骨髓捐献者日:爱美之心遭皮排“暴击” 及早干预、实现免疫稳态是突破关键

  财经9月19日讯 近年来,我国异基因造血干细胞移植呈现“井喷式”发展趋势,平均年增长率达10%,2023年我国异基因造血干细胞移植量位居全球**。

  9月20日是第十一个世界骨髓捐献者日,在这个致敬“生命摆渡人”的日子里,不仅要铭记骨髓捐献带来的新生希望,更需关注一个容易被忽视的现实——对于异基因造血干细胞移植患者而言,移植成功只是患者实现生存的关键节点,但远非终点,术后他们还有可能面临多重并发症挑战,如慢性移植物抗宿主病(cGVHD,俗称“慢性排异”,更可能成为患者们术后漫长康复路上的潜藏难关。

  33岁的林立(化名来自山东,曾经就差点被慢性排异击溃。口腔、皮肤、肝脏,身体多处发生的排异反应对她同时折磨,让她一度想“破罐子破摔”。

  林立的主治医生山东省立医院血液科副主任、主任医师房孝生教授表示,这些慢性排异症状可能短期内对于患者的生存产生不了**的威胁,但是这些症状的发生对他们生活和社会功能的影响是巨大的,除了生活质量下降,精神压力、心理状态也是压在患者身上的“大山”。

  爱美之心遭皮排“暴击”:及早干预、实现免疫稳态是突破关键

  十年前,林立确诊急性髓系白血病,并接受了异基因造血干细胞移植手术。2024年6月,她确诊髓外复发,于是11月份又进行了第二次移植。两次移植经历并没有把林立打垮,她仍旧努力让被疾病扰乱的日子回归正常。

  2025年新年开始又是新的关卡,从2月份开始,林立的皮肤开始出现皮痒、色素沉着,起初她并没有在意,直到口腔开始出现溃疡、水泡,唾液减少,肝功指标也存在异常,身体多个器官都发出了警报,林立才到医院进行复诊,确诊了慢性移植物抗宿主病。最开始,林立接受了一线**,但是经过一个多月的尝试以后,整体的疗效改善并不是很明显,并且也出现了向心性的肥胖等副作用。**效果不显著,慢排得不到控制,工作、生活不再可控,让林立逐渐陷入了焦虑的状态,吃不下、睡不好,更不愿意参加社交活动,身心受困。

  数据显示,30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后会面临发生慢性排异的风险,累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官,这也是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因,已成为患者术后生活甚至生存难题。房孝生教授介绍,慢性移植物抗宿主病可以累及几乎全身所有的器官,但是它的临床表现又缺乏特异性,许多患者等到就医时,就已经发展到比较晚期的阶段了。所以针对这一部分患者,要进行早期的患者教育,便于他们尽早发现问题、及时进行干预。“那在**方面,异基因造血干细胞移植术后,不仅仅是关注并发症的**,还要考虑到原发病复发的风险,所以我们在进行**的时候要尽可能地维持患者免疫稳态的情况。另外,慢性移植物抗宿主病其实**都会有一个纤维化阶段,导致患者脏器功能的异常,所以在**过程中我们还要考虑到如何能够**患者发生纤维化的风险,以及是否能够通过长期的规范的**,逆转患者的纤维化,从而改善患者脏器的功能。”

  重归人生主场:医保创新药加速普及,提升慢排**可及性

  超过一半的cGVHD患者在接受一线标准**后,仍需二线或更后线的** ,现有cGVHD二线**有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等****。经过医生**的评估,林立接受创新**方案后,皮肤的色素沉着和瘙痒明显减轻,口腔里的溃疡也逐渐减少,唾液分泌变少的情况也得到了改善。当然,最重要的是对她心理上的减负,焦虑缓解,工作和生活了也步入了正轨。

  房孝生教授表示,患者在确诊慢性移植物抗宿主病后,初始**如果未能达成**目标时应及时考虑**方案切换,通过二线**的早期介入可能会达成一个更好的**效果。“目前为止,证据级别比较高的是ROCK2抑制剂,它一方面是对于慢性移植物抗宿主病有**作用,长期的应用有可能会逆转纤维化的形成,同时它还能保留关键的移植物抗白血病(GVL效应,能够**原发肿瘤复发风险。而且它已经纳入医保了,可以让患者们能够在经济上更能承担得起这个**的应用。”

  林立的故事不仅是一个人的“重生记”,更会给无数慢排患者带来了抗疾信心。规范化管理体系的建设和国谈创新药**融合,也将惠及更多患者。

  房孝生教授也想给患者及家属提三个建议:慢性移植物抗宿主病虽然是移植后常见的一个并发症,并且对患者的身体状况和生活质量的影响是非常大的,但是通过几个方面的努力,还是能够取得比较好的**效果。“一是,在疾病早期,患者要有细心,身体有变化后要及时就诊,让医生能够早期地进行疾病的诊断。二是,要有耐心,因为慢性移植物抗宿主病整体的**需要的时间是非常长的,一种**方案可能要持续一个月甚至几个月才能观察到疗效,所以患者要有耐心,不能着急。**一个就是患者要有信心,我们现在已经有一些创新性的**方案投入临床,对慢排的效果还是非常好的,很多患者已经通过这些新型**的应用,改善症状,甚至逆转疾病。”

王擎宇