财经9月22日讯 48岁的程美(化名自2024年2月成功进行造血干细胞移植后，原以为挣脱了骨髓增生异常综合征(MDS的疾病阴影，却不曾想被急性排异(aGVHD和慢性排异连环“追杀”。

　　从急性肠道排异到TMA的肠道出血，到一年后被确诊为慢性排异时遍布背部、四肢的大面积皮疹，不仅皮肤变得暗沉，还伴随着难忍的瘙痒。“因为皮疹面积比较大，**初期甚至一天就会用掉一支药膏，但也只能起到止痒的效果。”程美说道。

　　据了解，作为当前恶性血液病，如白血病、淋巴瘤等的潜在**手段，异基因造血干细胞移植(allo-HSCT是患者实现生存的关键前提，但从骨髓捐献、配型、移植、移植后并发症管理，每个环节都是一场惊心动魄的挑战，比如原发病的复发、移植物抗宿主病等。其中，移植后常见并发症如慢性移植物抗宿主病(cGVHD，俗称慢性排异,便是严重影响患者生存及生活质量的一大难题。

　　数据显示，30%-70%的患者在移植术后会发生慢性排异，但由于有些慢性排异的早期症状并不明显，易被忽视，致使50%的患者在诊断时已是中至重度。同时慢性排异会波及全身多个组织和器官，包括皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器等，是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因。

　　程美的主治医生，浙江大学医学院附属**医院血液科副主任医师、浙江省医学会血液学分会青年委员会副主任委员钱劼靖教授表示，慢性排异是早期越早管理获益越大的疾病。早管理有两大**，一是早筛早诊早治，身体不同组织器官出现症状要及时关联到慢性排异可能，进行就医诊断；二是尽早实现并维持免疫稳态并预防纤维化。“维持免疫稳态的价值在于控制慢性排异的同时，能保留关键的移植物抗白血病(GVL效应，也就是**原发肿瘤复发风险。预防纤维化意味着能**纤维化这一特征性病理带来的组织损伤和器官功能障碍风险。”

　　程美称，虽此前对术后发生慢性排异的情况有所了解，但面对日复一日难以****的皮疹，不仅影响她的外貌，对她的社交、工作都带来了沉重打击。

　　“程美的情况在临床上非常普遍，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准**后，仍需二线或更后线的**，患者对于针对性的创新疗法存在较大需求。”钱劼靖教授表示，对于初始**如未能达成**目标时，建议应考虑及时的**方案切换，一般6-8周一线**无效后就会考虑开始使用二线**方案，以此**疾病反复与进展风险。当然也要结合具体的受累器官和严重程度去考量何时启动二线**。“现有cGVHD二线**有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等****。《慢性移植物抗宿主病诊断与****专家共识(2024年版》中指出，cGVHD发生时外周血小板计数是慢排预后危险评分的指标之一，因此在****上，要尽量选择对血象影响较小的创新**。患者程美因为aGVHD和TMA，继发血小板植入延迟和植入不良，这也是我们选择二线抗cGVHD**的重要因素之一。”

　　转机出现在2025年的1月。程美开始启用针对慢性排异的创新疗法，**4个月后，曾经遍布背部、四肢的大面积红疹慢慢消退，困扰她许久的剧烈瘙痒也**消失，皮肤状态逐渐恢复正常。回顾这段**经历，程美**感慨：“创新药给了我重返生活的机会，而纳入医保更是帮我卸下了经济重担，给了我坚持**、拥有正常人生的勇气和底气。现在我已经移植一年半了，医生说两年是一个大关，我相信我可以跨过这道关卡。”

　　钱劼靖教授表示，**新版医保目录的发布，为慢性移植物抗宿主病患者打开了“**可及”的便利之门，ROCK2抑制剂作为其中的创新代表，可通过双重作用机制发挥疗效：一方面维持体内免疫平衡，另一方面逆转组织纤维化，减少排异对器官的长期损伤。“相信在更多此类创新**的助力下，cGVHD患者将摆脱**困境，既能获得高质量的生活，也能实现长期生存的目标，让造血干细胞移植的**价值真正延续。”